voretigen neparvovek -a m zdravilo za gensko zdravljenje, vsebuje virusni vektor, ki omogoča prenos cDNA za humani protein (65 kDa) pigmentnega epitelija mrežnice v mrežnico. Za zdravljenje bolnikov z Lebrovo kongenitalno amavrozo, ki imajo dovolj za življenje sposobnih mrežničnih celic.
Dostopnost
Dostopnost