patisirán -a m je dvoverižna mala interferenčna ribonukleinska kislina (siRNA), ki cilja gensko ohranjeno zaporedje v 3´ nekodirajoči regiji vseh mutiranih in nemutiranih mRNA za transtiretin, za zdravljenje nevropatske dedne amiloidoze prim. siRNA
Dostopnost
Dostopnost