lumakáftor -ja m učinkovina, ki se uporablja pri zdravljenju mukoviscidoze (mutacija F508del-CFTR), deluje kot farmakološki šaperon pri zvitju proteina CFTR in poveča število kloridnih ionskih kanalčkov v celični membrani (daje se v kombinaciji z ivakaftorjem) prim. farmakološki šaperon, ivakaftor
Dostopnost
Dostopnost